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Doença de Gaucher: tratamento
Última revisão: 23.04.2024
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Antes, não havia tratamento específico para a doença de Gaucher. No entanto, recentemente, a eficácia clínica das injeções intravenosas de glucocerebrosidase placentária modificada foi comprovada, elas foram dobradas para a captura seletiva por lecitina de manose nos macrófagos. Ao mesmo tempo, o tamanho do baço e do fígado é reduzido e os parâmetros hematológicos são melhorados. O efeito clínico foi alcançado usando doses mais baixas do que anteriormente utilizadas, o que reduz o custo do tratamento.
Com tamanhos de baço extremamente grandes e, em alguns casos, trombocitopenia ou anemia hemolítica adquirida produzem esplenectomia ou ressecção do baço. A remoção completa do baço leva a danos mais agressivos aos ossos e um risco aumentado de tumores malignos. No futuro, a terapia com enzimas de substituição bem-sucedidas eliminará a necessidade de intervenção cirúrgica.
Com cirrose descompensada, o transplante hepático é realizado. Não elimina o defeito metabólico, e o acompanhamento a longo prazo é necessário para avaliar o grau de re-acumulação de lípidos no fígado. Eles também produzem TCM, mas seu risco é significativamente maior que quando se realiza a terapia com enzimas de substituição.
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