Terapia genética aprovada pela primeira vez para tratar uma doença

Um evento marcante na história da medicina europeia está prestes a ocorrer: a primeira aprovação para o uso prático da terapia genética para tratar uma doença hereditária.

A Agência Europeia de Medicamentos recomendou o tratamento para uma doença genética rara que deixa os pacientes incapazes de digerir gordura.

Com base nesta recomendação, a Comissão Europeia deve tomar uma decisão final sobre a admissibilidade deste método de tratamento.

O princípio da terapia genética é simples: se um defeito for encontrado em alguma parte do código genético de uma pessoa, ele é substituído por material genético criado em laboratório com as propriedades desejadas.

No entanto, na realidade, as coisas não são tão simples. Durante os ensaios clínicos nos EUA, o adolescente Jesse Gelsinger morreu e outros pacientes adoeceram com leucemia.

Atualmente, métodos de terapia genética não são usados na Europa ou nos EUA.

A primeira medicina genética

O Comitê de Medicamentos da Comissão Médica Europeia revisou o uso do medicamento Glybera para o tratamento da doença de Buerger-Grutz, uma deficiência hereditária da lipoproteína lipase.

Esta síndrome afeta uma em cada um milhão de pessoas. Os portadores da doença apresentam uma estrutura genética danificada, responsável pela quebra de gorduras no trato digestivo.

Isso leva ao acúmulo de gordura no sangue, dor na virilha e pancreatite aguda.

Até agora, a única maneira de aliviar a condição desses pacientes era uma dieta rigorosamente sem gordura.

O novo tratamento usa um vírus que infecta o tecido muscular e introduz uma cópia do gene intacto no corpo.

É recomendado para pacientes que sofrem de inflamação aguda do pâncreas, pancreatite e que não respondem à dieta.

Substituição de um gene defeituoso

A fabricante do novo medicamento, a empresa farmacêutica UniQure, disse que a decisão foi um evento marcante para os pacientes e para a medicina como um todo.

O CEO da empresa, Jorn Aldag, disse: "Pacientes com deficiência de lipoproteína lipase têm medo de comer alimentos normais porque isso pode levar à inflamação aguda e extremamente dolorosa do pâncreas, que muitas vezes termina em hospitalização."

"Agora — pela primeira vez na história — foi criado um método de tratamento que não apenas reduz o risco de inflamação, mas também tem um efeito benéfico a longo prazo na condição do paciente", acrescentou.

A China se tornou o primeiro país do mundo a aprovar oficialmente o uso de métodos de terapia genética.

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