Terapia genética aprovada pela primeira vez para o tratamento de doenças

Na história médica da Europa, está acontecendo um evento que faz épocas - a primeira aprovação da aplicação prática da terapia genética para o tratamento de doenças hereditárias.

A Agência Médica Européia recomendou o uso deste método para o tratamento de uma doença genética rara que priva os pacientes da capacidade de metabolizar gorduras.

Com base nesta recomendação, a Comissão Europeia deve tomar uma decisão final sobre a admissibilidade deste método de tratamento.

O princípio da terapia genética é simples: se um defeito for encontrado em alguma parte do código genético humano, ele é substituído por um material de gene com as propriedades desejadas criadas no laboratório.

No entanto, na realidade, nem tudo é tão simples. Em ensaios clínicos, o adolescente Jesse Gelsinger morreu nos EUA e outros pacientes ficaram doentes com leucemia.

Atualmente, nem na Europa, nem nos métodos de terapia genética dos EUA não são aplicados.

O primeiro medicamento genético

O Comité de Produtos Médicos da Comissão Médica Européia analisou o uso do medicamento Glybera para o tratamento da doença de Buerger-Grütz, uma deficiência hereditária de lipoproteína lipase.

Essa síndrome ocorre em um milhão de pessoas. Os pacientes têm uma estrutura genética danificada, responsável pela degradação das gorduras no trato digestivo.

Isso leva ao acúmulo de gorduras no sangue, dores inguinais e pancreatite aguda.

A única maneira de aliviar a condição desses pacientes até agora era a dieta mais estrita sem gordura.

O novo tratamento é baseado no uso de um vírus que infecta o tecido muscular e injeta uma cópia do gene intacto no corpo.

É recomendado para pacientes que sofrem de inflamação aguda do pâncreas, pancreatite e que não respondem à dieta.

Substituição de um gene defeituoso

O fabricante da nova droga, a empresa farmacêutica UniQure, disse que esta solução é um evento histórico para pacientes e para medicina em geral.

O chefe da empresa, Jorn Aldag, disse: "Pacientes com deficiência de lipoproteína lipase têm medo de comer alimentos normais, pois isso pode levar a uma inflamação aguda e extremamente dolorosa do pâncreas, que muitas vezes resulta em hospitalização".

"Agora - pela primeira vez na história - um método de tratamento foi desenvolvido que não só reduz o risco de inflamação, mas também tem um efeito benéfico a longo prazo sobre a condição do paciente", acrescentou.

A China tornou-se o primeiro país do mundo a autorizar oficialmente o uso da terapia genética.

[1], [2], [3]